En el futuro relativamente cercano, las personas con trastornos hereditarios de las células sanguíneas (p.ej., anemia de células falciformes) se podran tratar mediante células madres obtenidas con técnicas de ingeniería genética. Se pueden transfectar células madres hematopoyéticas pluripotenciales aisladas del paciente con el gen normal (p. ej., para la hemoglobina) y reintroducirse como transplante autólogo. Estas células producidas por ingeniería genética que llevan el "gen normal" proliferarían, y su descendencia produciría células sanguíneas normales . Aunque el paciente seguiría produciendo aún algunas células defectuosas, cabría esperar que se produjeran células normales suficientes para volver mínimo el defecto hereditario.

Factores de crecimiento hematopoyético (factores estimulantes de colonia)

La hematopoyesis está regulada por factores del crecimiento numerosos producidos por diversos tipos de células. Cada factor actúa sobre células madres, células progenitoras y células precursoras especificas e inducen mitosis, diferenciación o ambas cosas con rapidez (cuadro 10-6c). Algunos de estos factores de crecimiento promueven también el funcionamiento de las células sanguíneas maduras. La mayor parte de los factores de crecimiento hematopoyético son glucoproteínas. Se emplean tres vías para descargarlos en sus células blancos: transporte en la sangre(como hormonas endocrinas), secreción por las células de estroma de la célula madre cerca de las células hematopoyéticas (como hormonas paracrinas), y contacto directo entre célula y célula (como moléculas de señalamiento de superficie).

Algunos factores del crecimiento, en particular tres interleucinas (IL-1, IL-3 e IL-6), estimulan la proliferación de células madres pluripotenciales y multipotenciales, y por tanto conservan sus poblaciones. Hay factores adicionales aun no identificados encargados de la diferenciación de éstas en células progenitoras unipotenciales. Los factores estimulantes de colonias son los encargados de la estimulación de la división celular y de la diferenciación de las células unipotenciales de las series granulocítica y monocítica.